Vorremmo condividere con tutti voi una grande soddisfazione: Fondazione Telethon ha deciso di finanziare, con oltre 220.000 euro, il progetto del CNR di Napoli della… Read More »Le alterazioni del metabolismo degli sfingolipidi nella Sindrome di Rett: nuovo bersaglio per una terapia basata sul riposizionamento di farmaci

Al congresso sulla Sindrome di Rett dello scorso giugno in Colorado, la TAYSHA e la NEUROGENE hanno presentato aggiornamenti dei dati sui loro trials di terapia… Read More »AGGIORNAMENTO SULLA TERAPIA GENICA

n questa newsletter, vorremmo riportare anche gli aggiornamenti dal mondo dellaterapia genica di TAYSHA e di NEUROGENE. Di seguito, potrete trovare anche i prossimi appuntamenti… Read More »Aggiornamenti dal mondo della terapia genica

In Nord America sono in corso due studi clinici di Fase I/II con approcci di terapia genica, in Europa è stato avviato un progetto basato… Read More »Terapie avanzate per la sindrome di Rett

Le prospettive relative al trattamento della rara malattia genetica con le terapie avanzate. Leggi l’articolo integrale

In questo breve articolo, vorremmo aggiornarvi sui passi svolti dalla terapia genica nel corso del 2023. L’anno è, infatti, cominciato con l’importante annuncio dell’inizio di… Read More »Terapia genica

Trattata la prima paziente con TSHA-102 nel primo trial di terapia genica per la sindrome di Rett. TAYSHA ha annunciato oggi che è stata trattata… Read More »Prima paziente con TSHA-102 nel primo trial di terapia genica

Si è svolto online lo scorso mese il Congresso organizzato dalla RSE – Rett Syndrome Europe – per presentare alcuni argomenti chiave della Sindrome di… Read More »Sintesi del Congresso Europeo SINDROME DI RETT – 17 E 18 MARZO 2023