Trattata la prima paziente con TSHA-102 nel primo trial di terapia genica per la sindrome di Rett.
TAYSHA ha annunciato oggi che è stata trattata la prima paziente con TSHA-102 nel primo trial di terapia genica per la sindrome di Rett.
Il trial valuterà la sicurezza e l’efficacia preliminare in pazienti adulte presso un ospedale di Montreal, Canada. I primi dati clinici disponibili sulla sicurezza saranno resi noti alla fine di giugno. Un comitato indipendente valuterà, dopo circa sei settimane dal primo trattamento, i dati di sicurezza disponibili ottenuti dalla prima paziente per determinare se l’Azienda potrà procedere col dosaggio della seconda paziente.
