Con la tristezza nel cuore vi comunichiamo Brutto momento per la comunità Rett per qualcosa che non avremmo mai voluto apprendere: la bimba che stava… Read More »Con profondo dolore annunciamo la scomparsa della bimba coinvolta nel trial Neurogene
Nuovo aggiornamento dalla NEUROGENE: la terza paziente trattata con il dosaggio alto di NGN-401 il 5 novembre scorso ha avuto delle gravi reazioni avverse correlate… Read More »Neurogene: gravi reazioni in una paziente, FDA sospende il trial ad alto dosaggio di NGN-401
La TAYSHA aggiorna sui progressi dei loro trial clinico REVEAL di fase 1/2 che utilizza TSHA-102 per la terapia genica nella sindrome di Rett. TSHA-102… Read More »TAYSHA: buoni risultati preliminari per TSHA-102 nella sindrome di Rett
In data 11/11/2024, Neurogene ha pubblicato i dati intermedi della terapia genica NGN-401 per la Sindrome di Rett. Abbiamo riassunto quanto scritto nel comunicato. Neurogene:… Read More »Neurogene: risultati positivi per la terapia genica NGN-401 nella sindrome di Rett
In Canada è stata approvata la terapia con trofinetide in pazienti con sindrome di Rett a partire dai 2 anni di età e quanto prima… Read More »Canada approva il trofinetide per pazienti Rett dai 2 anni
Riguardo agli aggiornamenti sui trial clinici in corso in Canada e negli Stati Uniti, al momento non ci sono importanti novità. Per quanto riguarda il… Read More »Aggiornamento Terapia Genica e Trofinetide
La NEUROGENE riferisce qualche dato preliminare sulle tre pazienti pediatriche finora trattate con bassa dose di NGN-401: la sperimentazione con questa terapia genica effettuata su… Read More »AGGIORNAMENTO DALLA NEUROGENE – 7 marzo 2024
La FDA ha dato alla TAYSHA un riconoscimento per la sua terapia genica nella sindrome di Rett, dopo aver valutato i dati di sicurezza ed… Read More »FDA riconosce il potenziale della terapia genica TAYSHA per la sindrome di Rett
Il trial di terapia genica con NGN-401, che prevedeva inizialmente solo cinque pazienti pediatriche, è stato ampliato e modificato prevedendo due gruppi di pazienti che… Read More »AGGIORNAMENTO DALLA NEUROGENE – 4 marzo 2024
Lo studio di terapia genica REVEAL per pazienti Rett dai 12 anni in su, inizialmente partito in Canada, si espanderà negli Stati Uniti. Il comitato… Read More »Studio REVEAL: al via in USA la terapia genica per la sindrome di Rett
