In questo breve articolo, vorremmo aggiornarvi sui passi svolti dalla terapia genica nel corso del 2023. L’anno è, infatti, cominciato con l’importante annuncio dell’inizio di due sperimentazioni, uno in Canada e uno negli Stati Uniti. Di queste due terapie geniche abbiamo parlato anche al Webinar del 27 maggio organizzato da Airett, che potrete rivedere, sottotitolato:
Riportiamo di seguito le principali caratteristiche dei 2 trials genici per la Sindrome
di Rett, quello della TAYSHA già avviato e quello della NEUROGENE, di prossimo
avvio:
TAYSHA
Prevede 12 pazienti adulte (dai 18 anni in su) con sindrome di Rett classica e
mutazione MeCP2
Il trial è in corso a Montreal, Canada
Viene utilizzato TSHA-102, trattamento con vettore virale AAV9 con una porzione di
MeCP2 e tecnologia miRARE per regolare la giusta espressione genica
Studio “REVEAL” di fase 1/2 per valutare sicurezza, tollerabilità, efficacia
preliminare di due livelli di dosi
Somministrazione unica intratecale (tramite puntura lombare)
Inizio reale dello studio: giugno 2023 con il trattamento della prima paziente;
autorizzato il trattamento della seconda paziente previsto entro settembre 2023
Completamento dello studio previsto: maggio 2032
Ad agosto 2023, la FDA ha autorizzato il trial pediatrico in USA, previsto dalla TAYSHA entro i primi mesi del 2024.
NEUROGENE
Prevede 5 pazienti pediatriche (4-10 anni) con sindrome di Rett tipica
Il trial sarà effettuato in Texas, poi in Colorado e Massachusetts
Verrà utilizzato NGN-401, trattamento con vettore virale AAV9 per la
somministrazione del gene MeCP2 intero e tecnologia EXACT, progettata per fornire
livelli terapeutici di MeCP2
Lo studio di fase 1/2 valuterà sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento
La somministrazione verrà fatta in anestesia generale per via
intracerebroventricolare
Dopo la fusione della NEUROGENE con l’azienda biofarmaceutica NEOLEUKIN
Therapeutics lo scorso luglio, è stato comunicato che l’inizio del trattamento è
previsto nella seconda metà del 2023 con dati preliminari attesi alla fine del 2024
Completamento dello studio previsto: ottobre 2029
