In data 18/4/2023, la NEUROGENE ha pubblicato una lettera alla comunità della sindrome di Rett, con informazioni aggiuntive al  suo trial clinico di terapia genica.

Per il momento, il trial clinico includerà pazienti di sesso femminile con diagnosi confermata di sindrome di Rett classica ed età compresa tra i 4 e 10 anni. I risultati di questo trial faranno poi decidere se continuare con altri trial o ampliare i criteri di selezione.

A questo primo trial parteciperanno  5 bimbe che riceveranno tutte la terapia.

Non si conoscono ancora i centri ospedalieri statunitensi che saranno coinvolti dove i pazienti saranno seguiti  da un team di medici esperti con una ottima conoscenza della terapia genica ed esperienza nella cura di individui con sindrome di Rett.

Le famiglie che vivono al di fuori degli Stati Uniti non parteciperanno per il momento al trial americano ma la NEUROGENE sta pensando in un futuro di avviare centri ospedalieri aggiuntivi al di fuori degli Stati Uniti.

L’inizio del trial  è previsto per l’estate o l’autunno di quest’anno, escludendo pazienti che stanno assumendo (o hanno assunto precedentemente) trofinetide o che stanno partecipando ad un altro trial clinico.