Con profondo dolore annunciamo la scomparsa della bimba coinvolta nel trial Neurogene
Con la tristezza nel cuore vi comunichiamo Brutto momento per la comunità Rett per qualcosa che non avremmo mai voluto …
Neurogene: gravi reazioni in una paziente, FDA sospende il trial ad alto dosaggio di NGN-401
Nuovo aggiornamento dalla NEUROGENE: la terza paziente trattata con il dosaggio alto di NGN-401 il 5 novembre scorso ha avuto …
TAYSHA: buoni risultati preliminari per TSHA-102 nella sindrome di Rett
La TAYSHA aggiorna sui progressi dei loro trial clinico REVEAL di fase 1/2 che utilizza TSHA-102 per la terapia genica …
Neurogene: risultati positivi per la terapia genica NGN-401 nella sindrome di Rett
In data 11/11/2024, Neurogene ha pubblicato i dati intermedi della terapia genica NGN-401 per la Sindrome di Rett. Abbiamo riassunto …
Canada approva il trofinetide per pazienti Rett dai 2 anni
In Canada è stata approvata la terapia con trofinetide in pazienti con sindrome di Rett a partire dai 2 anni …
Aggiornamento Terapia Genica e Trofinetide
Riguardo agli aggiornamenti sui trial clinici in corso in Canada e negli Stati Uniti, al momento non ci sono importanti …
AGGIORNAMENTO DALLA NEUROGENE – 7 marzo 2024
La NEUROGENE riferisce qualche dato preliminare sulle tre pazienti pediatriche finora trattate con bassa dose di NGN-401: la sperimentazione con …
FDA riconosce il potenziale della terapia genica TAYSHA per la sindrome di Rett
La FDA ha dato alla TAYSHA un riconoscimento per la sua terapia genica nella sindrome di Rett, dopo aver valutato …
AGGIORNAMENTO DALLA NEUROGENE – 4 marzo 2024
Il trial di terapia genica con NGN-401, che prevedeva inizialmente solo cinque pazienti pediatriche, è stato ampliato e modificato prevedendo …
Studio REVEAL: al via in USA la terapia genica per la sindrome di Rett
Lo studio di terapia genica REVEAL per pazienti Rett dai 12 anni in su, inizialmente partito in Canada, si espanderà …
Terapia genica Rett: via libera in Canada, USA e UK per pazienti pediatriche
Notizie sulla terapia genica nella sindrome di Rett: è stato approvato in Canada l’ampliamento del trial della TAYSHA a pazienti …
TAYSHA: prime pazienti in miglioramento, al via il trial pediatrico
Buone notizie dall’ultimo aggiornamento della terapia genica della TAYSHA: Lo studio, oltre a valutare la sicurezza e la tollerabilità del …
Taysha: trattata la seconda paziente adulta, la terza entro fine anno
Aggiornamenti di ieri dalla TAYSHA! È stata trattata la seconda paziente adulta con la terapia TSHA-102 e la terza paziente …
Taysha: autorizzazione FDA per trial pediatrico, primo dosaggio nel 2024
COMUNICAZIONE! TAYSHA ha avuto le autorizzazioni x il trial clinico d’età pediatrica dalla FDA e prevede di dosare la prima …
Aggiornamenti dalla Taysha sul trial di terapia genica in Canada
Aggiornamenti dalla Taysha sul trial di terapia genica in Canada: Incoraggiante il commento della dottoressa Rossignol dell’ospedale di Montreal dove …
Taysha: via libera per la seconda paziente, aggiornamenti a agosto
Il Comitato Indipendente che ha monitorato i risultati della prima paziente adulta trattata con terapia genica TSHA-102 della Taysha ha …
cGPMAX: integratore naturale sotto osservazione per la sindrome di Rett
La RSE è venuta a conoscenza del cGPMAX da un genitore Rett spagnolo la cui figlia lo ha assunto. La …
Taysha: dimessa prima paziente Rett trattata con terapia genica
La prima paziente Rett trattata con terapia genica della TAYSHA nell’ospedale di Montreal, Canada è stata dimessa e ha completato …
Al via in Texas il trial Neurogene per la sindrome di Rett
Reso noto ieri il primo centro ospedaliero in cui partirà il trial di terapia genica NEUROGENE: sarà in Texas e …
FDA approva DAYBUE, primo farmaco per la sindrome di Rett
Ieri, la ACADIA ha annunciato che il loro principio attivo Trofinetide è stato approvato dalla FDA per la cura della …
Terapia genica Rett: primi passi dopo l’approvazione
Eccovi un resoconto dell’incontro informale del 4 febbraio 2023 con Monica Coenraads di RSRT. Riportiamo la traduzione di Mirco Brogioni …
Intervista alla Presidente Lucia Dovigo e al prof. Tommaso Pizzorusso
Intervista alla Presidente Lucia Dovigo e al prof. Tommaso Pizzorusso su Monitor, a cura di Sabrina Sgalaberna. Tema dell’intervista: La …
Neurogene ottiene l’approvazione della FDA per la sperimentazione clinica di una terapia genica per la sindrome di Rett
La FDA ha approvato la domanda di Neurogene Investigational New Drug (IND) per una sperimentazione clinica sostitutiva genetica per la …
Aggiornamento di novembre 2022 per la comunità sulla sindrome di Rett di Taysha Gene Therapies
Vogliamo aggiornarvi su questo studio ⬇️ La prima terapia genica della sindrome di Rett, messa a punto dalla Taysha Gene …
AGGIORNAMENTO TERAPIA GENICA
A fine febbraio è stato divulgato un aggiornamento della TAYSHA sul trial di terapia genica nella Sindrome di Rett con …
Le alterazioni del metabolismo degli sfingolipidi nella Sindrome di Rett: nuovo bersaglio per una terapia basata sul riposizionamento di farmaci
Vorremmo condividere con tutti voi una grande soddisfazione: Fondazione Telethon ha deciso di finanziare, con oltre 220.000 euro, il progetto …
AGGIORNAMENTO SULLA TERAPIA GENICA
Al congresso sulla Sindrome di Rett dello scorso giugno in Colorado, la TAYSHA e la NEUROGENE hanno presentato aggiornamenti dei dati …
Aggiornamenti dal mondo della terapia genica
n questa newsletter, vorremmo riportare anche gli aggiornamenti dal mondo dellaterapia genica di TAYSHA e di NEUROGENE. Di seguito, potrete …
Un farmaco per la sindrome di Rett: Aggiornamento
La commercializzazione di DAYBUE™ (dell’azienda ACADIA Pharmaceuticals) per pazienti affetti da Sindrome di Rett avviata negli USA il 17 aprile …
Terapie avanzate per la sindrome di Rett
In Nord America sono in corso due studi clinici di Fase I/II con approcci di terapia genica, in Europa è …
Sindrome di Rett, trattata in Canada la prima paziente con la terapia genica
Le prospettive relative al trattamento della rara malattia genetica con le terapie avanzate. Leggi l’articolo integrale …
Sindrome di Rett, approvata la prima terapia farmacologica
Il punto sullo stato dell’arte con il Prof. Vignoli, Università degli Studi di Milano. Leggi l’articolo integrale …
Terapia genica
In questo breve articolo, vorremmo aggiornarvi sui passi svolti dalla terapia genica nel corso del 2023. L’anno è, infatti, cominciato …
Prima paziente con TSHA-102 nel primo trial di terapia genica
Trattata la prima paziente con TSHA-102 nel primo trial di terapia genica per la sindrome di Rett. TAYSHA ha annunciato …
WEBINAR LA RISPOSTA DELLA SCIENZA ALLA SPERANZA: programma e dettagli
PROGRAMMA E DETTAGLI: Come già anticipato i due importanti argomenti trattati nel webinar organizzato da AIRETT il 27 maggio 2023, …
Neurogene – 18 aprile 2023
In data 18/4/2023, la NEUROGENE ha pubblicato una lettera alla comunità della sindrome di Rett, con informazioni aggiuntive al suo …
Sintesi del Congresso Europeo SINDROME DI RETT – 17 E 18 MARZO 2023
Si è svolto online lo scorso mese il Congresso organizzato dalla RSE – Rett Syndrome Europe – per presentare alcuni …
