Il il 28 maggio la TAYSHA ha aggiornato sul trial clinico di terapia genica per la sindrome di Rett con un comunicato stampa.

La prima parte del trial si è rivelata soddisfacente per le 12 pazienti dai 6 ai 21 anni trattate con TSHA-102 (8 con dose alta e 4 con bassa dose) senza che si siano verificate gravi reazioni avverse. Ogni paziente ha sperimentato miglioramenti in almeno una funzione fino-motoria, grosso-motoria e di comunicazione in seguito al trattamento con TSHA-102, più marcati nel gruppo di pazienti trattate con alta dose; è stato fondamentale il confronto con dati di pazienti dello studio di storia naturale della sindrome di Rett della International Rett Syndrome Foundation statunitense.

 La seconda parte del trial sarà avviata, prima di quanto inizialmente previsto, entro la fine dell’estate.