E’ di oggi un aggiornamento della TAYSHA sul trial di terapia genica nella sindrome di Rett con TSHA-102:
È stata completata la prima fase del trial in USA e Canada con il trattamento di 10 pazienti (pediatriche e adolescenti/adulte) di cui 4 hanno ricevuto la bassa dose e 6 la dose alta: entrambe le dosi sono state ben tollerate senza gravi reazioni avverse o tossicità relative alla dose. Sono in corso valutazioni con la FDA per ampliare il trial a un maggior numero di pazienti da trattare (con la miglior dose tollerabile) nella seconda parte del trial che valuterà anche pazienti pediatriche del Regno Unito.