TAYSHA: al via la seconda fase del trial TSHA-102 senza placebo, nuovo studio in arrivo per bimbe 2-6 anni

La TAYSHA aggiorna sulla seconda parte del suo trial di terapia genica con TSHA-102:

la parte B dello studio non prevederà l’uso del placebo, ma saranno valutate le abilità di ogni singolo paziente (circa 15 femmine dai 6 anni in su con sindrome di Rett classica) prima e dopo la somministrazione di TSHA-102, per valutare se le partecipanti hanno beneficio per quanto riguarda abilità fino e grosso motorie e di comunicazione, oltre a continuare a valutare la sicurezza.

Inoltre, la TAYSHA prevede di cominciare uno studio a parte basato sulla sicurezza per determinare la tollerabilità di questa terapia genica nelle pazienti da 2 a 6 anni; i dettagli di questo altro studio saranno resi noti in futuro.

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