Reso noto ieri il primo centro ospedaliero in cui partirà il trial di terapia genica NEUROGENE: sarà in Texas e successivamente in Colorado e Massachusetts.
La terapia verrà somministrata in anestesia generale utilizzando la via intracerebroventricolare. Ogni paziente del trial ( in tutto 5 bambine con sindrome di Rett classica e mutazione MeCP2 di età compresa tra 4 e 10 anni) sarà seguita per 5 anni per testare la sicurezza e l’efficacia preliminare del trattamento.
