Lettera alla comunità Rett
la NEUROGENE ci aggiorna sul suo trial di terapia genica: sono stati trattati 8 pazienti da 4 a 10 anni e 2 delle 3 pazienti previsti dagli 11 anni in su senza che si siano verificati gravi stati infiammatori verificati in precedenza con un’alta dose di NGN-401.
Sono previsti ulteriori aggiornamenti di dati clinici nella seconda metà del 2025, e rimane l’obiettivo di ottenere l’approvazione della normativa per la commercializzazione del prodotto per i pazienti al di fuori dello studio clinico.