La NEUROGENE riferisce qualche dato preliminare sulle tre pazienti pediatriche finora trattate con bassa dose di NGN-401: la sperimentazione con questa terapia genica effettuata su bambine di 7, 4 e 6 anni con gravità della patologia da moderata a grave non ha provocato importanti reazioni avverse dopo 9, 6 e 3 mesi rispettivamente dal trattamento. I dati sull’efficacia di questo trattamento sono attesi per la fine del 2024