Il trial di terapia genica con NGN-401, che prevedeva inizialmente solo cinque pazienti pediatriche, è stato ampliato e modificato prevedendo due gruppi di pazienti che saranno trattate con due dosaggi diversi di NGN-401 (8 pazienti per ogni gruppo). La terza paziente del primo gruppo (dosaggio più basso) è stata già trattata e il trattamento è stato ben tollerato senza serie reazioni avverse o segni di tossicità in nessuna paziente del gruppo. Le pazienti successive saranno trattate contemporaneamente, probabilmente tutte entro il 2024. Le prime tre pazienti del secondo gruppo (dosaggio più alto) non saranno trattate contemporaneamente, con la prima paziente che riceverà il trattamento entro giugno 2024. Il protocollo include un regime di immunosoppressione per il secondo gruppo, in misura preventiva per evitare potenziali reazioni legate all’adenovirus. Tutte queste modifiche sono state proposte anche all’ente regolatorio del Regno Unito.