Airett informa che la sperimentazione MirtaRett, per verificare l’efficacia di mirtazapina nella Sindrome di Rett, è avviata e le visite di reclutamento inizieranno dal 1° di settembre nei Centri Rett degli ospedali di Milano, Genova, Siena e Messina. I genitori interessati possono già adesso prendere contatto con le strutture. Di seguito il comunicato stampa.
“Aperto il reclutamento per la sperimentazione MirtaRett
E’ aperto ufficialmente il reclutamento delle pazienti affette dalla Sindrome di Rett per la prima sperimentazione clinica a livello mondiale del farmaco mirtazapina nella Sindrome di Rett, denominata MirtaRett. Ne danno annuncio l’Università di Trieste, centro coordinatore, e i quattro ospedali dove si svolgerà la sperimentazione MirtaRett ovvero, il Santi Paolo Carlo di Milano, l’IRCCS Gianna Gaslini di Genova, il Policlinico S. Maria Le Scotte di Siena e il Policlinico Gaetano Barresi di Messina. La sperimentazione coinvolgerà in totale 54 pazienti di età compresa tra 5 e 40 anni, suddivisi in tre gruppi di 18 pazienti di diverse fasce d’età (5-10, 11-17 e 18-40 anni). Le famiglie possono da subito contattare i centri per fissare le visite gratuite di screening che si svolgeranno a partire dal 1° Settembre 2025.
La sperimentazione MirtaRett è stata autorizzata dall’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sentito il parere positivo del Comitato Etico nazionale pediatrico, ed è interamente sostenuta da sovvenzioni senza scopo di lucro, in particolare dal progetto no-profit “Angelini for future” di Angelini Pharma SpA, assieme alle Fondazioni Canali Onlus, Ico Falck Onlus, e Amedei e Setti Onlus. Il management della sperimentazione è gestito dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF), una organizzazione non-profit che fornisce servizi per la ricerca clinica in Italia.
L’obbiettivo primario della sperimentazione MirtaRett-2025 è osservare un miglioramento o una stabilizzazione dei sintomi motori e comportamentali rilevati da una scala di valutazione clinica utilizzata dai medici specialisti per la Rett, denominata MBAS (Motor-Behavioral Assessment Scale). In un precedente studio retrospettivo su 40 pazienti Rett adulte – di età compresa tra i 18 e 42 anni – condotto dai medici del Policlinico S.M. Le Scotte di Siena in collaborazione con l’Università di Trieste (Flores Gutiérrez et al., 2020), era stato rilevato che il trattamento con mirtazapina per 1-5 anni continui, è in grado di migliorare significativamente alcuni sintomi rilevati dalla scala MBAS quali irritabilità, aggressività, auto-aggressività, apatia, iperattività. Nello stesso studio del 2020, la mirtazapina si è rivelata in grado di impedire il peggioramento progressivo di sintomi come la regressione della comunicazione, la mancanza di risposta sociale e di contatto visivo, le crisi epilettiche, la difficoltà nel mangiare, l’iperventilazione e il trattenere il respiro, e di prevenire il peggioramento di tutta la sequela di disturbi motori alle mani e alle gambe e della struttura ossea e muscolare (scoliosi, ipertonia, rigidità). Come obbiettivi secondari, la sperimentazione MirtaRett del 2025 considera la qualità del sonno, la qualità dell’umore con particolare attenzione ad ansia e depressione e la qualità della respirazione (in particolare le apnee).
Lo studio prevede inoltre il monitoraggio dei parametri vitali mediante delle T-shirt intelligenti di fabbricazione italiana – a forma di top sportivo – nelle quali il cotone naturale in cui sono tessute è arricchito di nano-particelle che formano una rete del tutto impercettibile per chi le indossa. La rete di nano-particelle è collegata ad una centralina delle dimensioni di una grande moneta che trasmette ad un cellulare tutti i dati di battito cardiaco, ritmo respiratorio, temperatura e movimenti corporei. Grazie alla generosità dei donatori, si potrà anche dotare gli ospedali di Messina, Milano e Siena della strumentazione per condurre al domicilio delle pazienti l’actigrafia – il monitoraggio della qualità del sonno – mediante un rilevatore da polso. Inoltre, la sperimentazione MirtaRett ha come obiettivo di valutare, mediante un apposito questionario, il carico di stress di genitori e caregivers delle pazienti. MirtaRett condurrà anche una innovativa rilevazione di tre fattori neurotrofici presenti nel sangue che verranno utilizzati come biomarcatori per valutare gli effetti del farmaco sul riavvio dello sviluppo nervoso –nella Rett è interrotto alle fasi iniziali dello sviluppo – e sulla plasticità del sistema nervoso.”
La sperimentazione MirtaRett è registrata sui siti dei clinical trials europeo e statunitense:
EU Clinical Trial No. 2024-515411-21-00 – CTIS sito web: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/…
NIH Clinical Trial dal titolo: “Repurposing Mirtazapine in Rett Syndrome: a Multicentric Open Label Phase II Study (MirtaRett)” Link web: https://www.clinicaltrials.gov/
