TAYSHA: buoni risultati preliminari per TSHA-102 nella sindrome di Rett

La TAYSHA aggiorna sui progressi dei loro trial clinico REVEAL di fase 1/2 che utilizza TSHA-102 per la terapia genica nella sindrome di Rett. TSHA-102 è stato in generale ben tollerato senza eventi avversi seri per quanto riguarda le prime due pazienti adolescenti/adulte e la prima paziente pediatrica che hanno ricevuto la dose più alta di TSHA-102. È stata già trattata la terza paziente adolescente/adulta ed è previsto che la prima paziente pediatrica (entrambe del gruppo che prevede la dose più alta di terapia) sarà trattata entro la fine dell’anno. I dati di sicurezza ed efficacia di tutte le pazienti finora trattate sono attesi per la prima metà del 2025.

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