Studio REVEAL: al via in USA la terapia genica per la sindrome di Rett

Lo studio di terapia genica REVEAL per pazienti Rett dai 12 anni in su, inizialmente partito in Canada, si espanderà negli Stati Uniti. Il comitato indipendente di monitoraggio dei dati ha approvato l’utilizzo di una dose più alta di TSHA-102 e si prevede che la prima paziente sarà trattata entro giugno 2024. Il comitato indipendente ha anche approvato il trattamento della seconda paziente pediatrica con la dose minore di TSHA-102, cosa che avverrà entro marzo 2024. Aggiornamenti sui dati clinici disponibili del gruppo trattato con bassa dose (che comprende solo due pazienti) sono previsti entro marzo 2024. Dati preliminari del gruppo (totale di tre pazienti) trattato con la dose più alta di TSHA-102 sono previsti per la seconda metà del 2024.

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