Notizie sulla terapia genica nella sindrome di Rett:
è stato approvato in Canada l’ampliamento del trial della TAYSHA a pazienti dai 12 anni in su (inizialmente approvato solo per pazienti maggiorenni).
È stato anche avviato il trial clinico pediatrico della TAYSHA negli USA in cui saranno previste due parti. La prima parte valuterà 2 diverse dosi di terapia genica in 6 partecipanti di età compresa tra i 5 e gli 8 anni: la prima dose sarà somministrata a 3 pazienti e la seconda alle 3 pazienti successive. Nella seconda parte, lo studio valuterà la dose selezionata nella prima parte ed includerà altre 21 pazienti di età compresa tra i 3 e gli 8 anni.
In Europa, l’ente regolatore del Regno Unito ha dato parere favorevole alla terapia genica in pazienti Rett pediatriche sia alla NEUROGENE che alla TAYSHA.