Aggiornamenti dalla Taysha sul trial di terapia genica in Canada:
Incoraggiante il commento della dottoressa Rossignol dell’ospedale di Montreal dove è stata trattata la prima paziente con terapia genica della Taysha: “la risposta sull’efficacia del primo trattamento nella paziente adulta in stato avanzato della sindrome di Rett è promettente; prima del trattamento, la paziente era in costante stato di ipertonia con movimenti del corpo limitati e aveva bisogno di un costante sostegno della schiena, aveva perso le funzioni fino e grosse motorie da piccola. Abbiamo osservato miglioramenti respiratori, di vocalizzazione, di capacità motorie e di qualità del sonno; la paziente è stata in grado di stare seduta senza sostegno per la prima volta, ha mostrato capacità di tenere un oggetto fermamente in mano”.

Sempre più vicini i trials per pazienti pediatrici in USA e in Inghilterra.
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