Ieri, la ACADIA ha annunciato che il loro principio attivo Trofinetide è stato approvato dalla FDA per la cura della sindrome di Rett. Il farmaco, che avrà il nome di DAYBUE,è la prima cura che la FDA approva per la sindrome di Rett,in pazienti a partire dai 2 anni di vita.Dovrebbe essere disponibile al commercio negli Stati Uniti entro la fine di aprile 2023. La Trofinetide,nello studio di fase 3 LAVENDER con bambine di 5-20 anni,ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo,utilizzando il Questionario di Comportamento della sindrome di Rett,rispetto al placebo su diversi aspetti della malattia inclusi la comunicazione sociale, le capacità fino-motorie e il respiro.