Vogliamo aggiornarvi su questo studio ⬇️
La prima terapia genica della sindrome di Rett, messa a punto dalla Taysha Gene Therapies, prevede l’utilizzo di un adenovirus come vettore del gene MeCP2, tramite una nuova tecnologia chiamata miRARE, presentata dalla dr.ssa S. Sinnett all’ultimo congresso AIRETT di giugno.

Lo studio, chiamato REVEAL e la cui durata è prevista per i prossimi 5-6 anni, è appena iniziato in Canada con la selezione di 18 pazienti maggiorenni con sindrome di Rett classica per testare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare della terapia. In futuro, potrebbero essere coinvolti nello studio altri centri in Canada, ma anche negli Stati Uniti e in Inghilterra.

Eccovi il video