Dal 9 all’11 giugno a Boston, Massachusetts, si terrà il congresso scientifico organizzato dalla International Rett Syndrome Foundation:
https://www.rettsyndrome.org/event/2025-irsf-rett-syndrome-scientific-meeting/
I partecipanti, provenienti da tutto il mondo per rappresentare università, aziende e agenzie governative, condivideranno i loro più recenti avanzamenti nella ricerca e discuteranno i modi in cui sfruttare quanto hanno appreso in laboratorio, per traferirlo quanto più rapidamente possibile nella clinica.
Nel ricco programma dei tre giorni sono previste sessioni di biologia di MeCp2, neurobiologia della Sindrome di Rett, sistemi modello, biomarcatori e misure dei risultati, strategie terapeutiche, interventi delle aziende.
È previsto anche un ampio aggiornamento regolatorio e presentazione di dati clinici sullo studio della terapia genica della TAYSHA come preannunciato in un comunicato stampa:
in cui viene riportato che le 10 pazienti trattate (6 con alta dose e 4 con bassa dose di TSHA-102) stanno bene e hanno complessivamente ben tollerato il trattamento senza reazioni avverse sia nel gruppo pediatrico che in quello delle adolescenti e delle adulte, valutando i risultati sino al 10 aprile 2025.
