Lo scorso 26 febbraio il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha comunicato all’Azienda ACADIA Pharmaceuticals di aver adottato un parere negativo in merito alla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di Daybu (trofinetide), già commercializzato negli Stati Uniti, in Canada e in Israele per pazienti affetti da sindrome di Rett a partire dai 2 anni in su.
L’Azienda intende richiedere un riesame del parere del CHMP.
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/daybu
L’EMA ha considerato che gli effetti di Daybu osservati dopo 12 settimane di trattamento sono troppo piccoli e di conseguenza non significativi clinicamente per i pazienti. L’Agenzia ha inoltre notato che lo studio presentato non ha valutato parecchi sintomi della sindrome di Rett e che la conclusione dei dati sull’efficacia a lungo termine era stata complicata da un importante numero di pazienti che avevano abbandonato lo studio. L’Agenzia ha inoltre considerato che l’uso proposto di Daybu non era rappresentativo dei pazienti inclusi nello studio principale, in quanto quest’ultimo non coinvolgeva pazienti nelle diverse fasi della malattia. Considerato tutto ciò, l’opinione dell’EMA è che i benefici di Daybu nella sindrome di Rett non sono stati dimostrati e da ciò deriva il rifiuto all’autorizzazione di commercio.
