Continua l’impegno delle Aziende che si stanno dedicando ai trials di terapia genica nella Sindrome di Rett.
La NEUROGENE
ha annunciato aggiornamenti sui dati clinici della sperimentazione con NGN-401 entro la fine di quest’anno per le 20 pazienti (a partire dai 3 anni in su) che hanno già ricevuto la terapia.
La TAYSHA
sta lavorando per la scelta dei siti di studio della sperimentazione con TSHA-102 negli USA e in Canada su 15 pazienti dai 6 ai 22 anni che verrà avviata entro la fine del 2025. È anche previsto uno studio separato con bambine dai 2 ai 6 anni, che fornirà importanti informazioni sulle prime fasi dello sviluppo delle pazienti Rett.
