Alla fine di giugno, la NEUROGENE ha reso noto un aggiornamento del loro trial clinico di terapia genica con NGN-401 per la Sindrome di Rett, registrato col nuovo nome di EMBOLDEN™. Nell’annuncio, si legge che hanno avuto autorizzazione dalla FDA per uno studio in pazienti femmine a partire dai 3 anni in su che riceveranno tutte la terapia (senza gruppo di controllo con placebo).

Verranno utilizzati dei punteggi di valutazioni cliniche globali e si valuterà il raggiungimento di traguardi di sviluppo coerenti con i dati dello studio di storia naturale della Sindrome di Rett (NHS) della International Rett Syndrome Foundation (IRSF).

https://www.neurogene.com/wp-content/uploads/our-letter-to-rett-syndrome-community-06302025.pdf