Diamo comunicazione di un trial clinico in corso in Spagna – di cui AIRETT non è responsabile – a cui possono partecipare anche bambine italiane con Sindrome di Rett classica.
La Minoryx Therapeutics e l’Ospedale Sant Joan de Deu di Barcellona in Spagna hanno avviato un trial clinico con leriglitazone in pazienti pediatriche affette da Sindrome di Rett. È uno studio di Fase2a in doppio cieco, randomizzato, che utilizza anche il placebo, della durata di 36 settimane che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco registrando contemporaneamente crisi epilettiche, episodi di apnea e iperventilazione nelle pazienti ammesse allo studio. Vengono reclutate pazienti di sesso femminile dai 5 ai 12 anni con diagnosi accertata di Sindrome di Rett classica (in possesso di mutazione nota del gene MECP2).
Il protocollo prevede 5 visite da effettuarsi presso l’ospedale di Barcellona per le pazienti che saranno ammesse allo studio.
I genitori interessati a far partecipare la propria figlia allo studio possono contattare l’ospedale spagnolo mandando una mail a:
Come evidenziato all’inizio della comunicazione, AIRETT, i centri e medici italiani di riferimento non sono coinvolti, ci è stato chiesto dalla casa farmaceutica di condividere la notizia con la comunità Rett Italiana e noi, come sempre volentieri, informiamo su quanto avviene a livello internazionale come potenziale approccio terapeutico per la Sindrome di Rett.
