read in english | leggi in italiano
AIRett, Associazione Italiana Rett Onlus, che riunisce le famiglie di soggetti affetti dalla sindrome di Rett (RTT),intende contribuire allo sviluppo delle attività di ricerca di base, della ricerca clinica e allo sviluppo di nuovi approcci riabilitativi sulla RTT ( geni MeCP2, CDKL5 e FOXG1). Siamo interessati a progetti che indirizzino verso l’ identificazione e/o lo sviluppo di trattamenti o cure per questa patologia. Riconoscendo che esistono molte lacune nella comprensione dei meccanismi patogenetici di questa malattia verranno presi in considerazione i progetti di ricerca di base finalizzati a colmare tale mancanza di conoscenze, solo se rappresentano le basi di una potenziale terapia. Saranno considerati positivamente anche i progetti che affrontino la complessità ed eterogeneità della RTT, in ambito clinico. Priorità verrà data ai progetti che affrontino i seguenti temi:
-
- Nuovi approcci terapeutici che includano ma che non si limitino a tecniche di “genome editing” (correzione del genoma), riattivazione del cromosoma X, meccanismi basati sull’RNA, valutazione di piccole molecole già utilizzate per altro scopo in ambito clinico in modelli animali e modelli cellulari umani;
-
- Approcci per curare deficit fenotipici in modelli animali con tecniche di terapia genica;
-
- Scoperta e validazione di biomarcatori di MeCP2, CDKL5 e FOXG1 di alto valore traslazionale in modelli della malattia;
-
- Scoperta e validazione nei pazienti di nuovi biomarcatori clinici della RTT che siano quantitativi ed il più possibile omogenei tra i pazienti per la valutazione dell’efficacia dei trial clinici;
-
- Studi scientifici e innovativi sugli aspetti motori e cognitivi dello sviluppo dei soggetti affetti da RTT.
- Studio e approfondimento sulle problematiche respiratorie nella RTT e modalita’ di approccio;
La durata del progetto è di due anni, eventualmente estendibile. L’autorizzazione a proroga o rinnovo verrà concessa da una commissione giudicatrice che valuterà quanto svolto nel corso del progetto e la necessità di ulteriore lavoro: non saranno concessi aumenti, seppure motivati, dei costi delle attività inizialmente proposte, mentre le richieste per finanziamenti addizionali dovrebbero essere basate su nuovi esperimenti che derivano dal progetto iniziale.
I progetti possono coinvolgere uno solo o più centri. Saranno graditi progetti che coinvolgano più centri (fino ad un massimo di 3 unità) con collaborazioni di centri di ricerca italiani e stranieri. Seppure la presenza di un’unità italiana non è strettamente necessaria, è vivamente raccomandata. I progetti che coinvolgano più centri possono includere collaborazioni esterne con relativi finanziamenti esterni, devono avere un coordinatore che si interfacci con AIRett, e devono indicare esplicitamente in una sezione del progetto il contributo di ciascuna unità e la sinergia del gruppo.
SOGGETTI AMMESSI AL FINANZIAMENTO
Sono ammessi al finanziamento centri di ricerca di base e ricerca clinica con precedente esperienza nella RTT, documentata da precedenti pubblicazioni o dati preliminari consistenti riguardo al progetto.
FINANZIAMENTO
Il finanziamento complessivo disponibile per ricerca di base, clinica e riabilitativa è complessivamente di 400.000 euro. La richiesta massima di 100.000 euro è per due anni per ogni progetto. Preferenza sarà data, in caso di progetti di pari giudizio valutativo, al progetto con costo inferiore. Alla proposta va aggiunta una valutazione analitica dei costi, in particolare: a) Costi di ricerca: consumi, servizi, ecc. b) Costi per gli strumenti c) Costi del personale d) Costi di altri contrattiSELEZIONE DI PROGETTI
Ogni progetto sarà valutato da tre revisori. Ai revisori è richiesto di sottoscrivere una dichiarazione di principi deontologici e di riservatezza. Ai giudizi valutativi espressi dai revisori è garantito l’anonimato. La procedura valutativa deve concludersi entro 2 mesi dalla data di scadenza della presentazione della domanda. Ai revisori è richiesto di esprimemre giudizi valutativi analitici di ciascun progetto su dati misurabili:
a) qualità scientifica, interesse nazionale e internazionale del progetto b) incremento delle conoscenze di base nella sindrome di Rett c) ricaduta del progetto sullo sviluppo di approcci terapeutici e miglioramento della qualità della vita d) condivisione dell’attività da parte dei partecipanti alla ricerca e proporzionale ripartizione dei contributi scientifici tra le parti in modo che sia dimostrabile il valore aggiunto dato dal sinergismo delle parti. e) realizzabilità del progetto nei tempi previsti; f) esperienza e autorevolezza scientifica dei coordinatori e delle unità. Presenza e disponibilità di risorse tecnologiche, strutturali ed organizzative necessarie allo svolgimento del progetto (servizi diagnostici e terapeutici, registri di patologie, modelli preclinici, servizi di bioinformatica, di biostatistica, di data management, reti di servizi sul territorio) g) preferibile pregressa collaborazione con AIRett h) presenza di cofinanziamento i) congruità del prospetto finanziario.
PRESENTAZIONE DELLE DOMANDE
Ci sarà una procedura in due fasi per la presentazione dei progetti: una pre-proposta e una proposta completa. Pre-proposte: è necessario indicare chiaramente una breve descrizione della finalità del progetto, dei metodi e dell’ammontare del budget. Il termine ultimo per l’invio delle pre-proposte è la mezzanotte del 25 maggio 2018. Le pre-proposte saranno valutate da esperti, che formuleranno un elenco dei progetti migliori entro fine giugno. Alle pre-proposte più interessanti sverrà chiesto di sottoscrivere una proposta completa, entro un termine ultimo che verrà comunicato in seguito, approssimativamente entro la mezzanotte del 15 luglio 2018.
I progetti selezionati verranno resi noti entro il 30 settembre 2018.
I progetti devono essere inviati via e-mail in inglese a bandoricerca2018@airett.it.
EROGAZIONE DEI FONDI
L’erogazione dei fondi ad ogni unità dei progetti di ricerca selezionati avverrà secondo il seguente schema:
20% al momento della comunicazione dell’inizio dell’attività di ricerca; 50% successivamente all’invio ed all’approvazione della relazione annuale intermedia; 30% successivamente all’approvazione del progetto concluso.
